路透社分析發現，去年美國新上市藥品的價格與2021年相比翻了一倍以上，原因在於製藥公司利用先進科學開發出了更多針對罕見病的療法，而罕見病療法通常價格高昂。
路透社對45種藥品的調查顯示，2024年新藥的年均定價超過37萬美元。
根據《美國醫學會雜誌》（JAMA）發表的一項基於相同標準的研究，2021年7月中旬前上市的30種藥品的中位價格為18萬美元。2023年和2022年的上市價格中位數分別為30萬美元和22.2萬美元。
多年來，美國政府一直努力控制處方藥價格，特別是特朗普總統把解決藥品定價問題視為其向選民做出的重要承諾之一，呼籲製藥商大幅降低美國藥品價格與支付費用，與其它高收入國家的藥價水平保持一致。
然而，南加州大學藥學與衛生經濟學教授帕杜拉（William Padula）表示，目前沒有跡象表明這一趨勢會放緩，至少不會降低新療法研發成本。
帕杜拉說，「多年來，我們已經擁有了相當不錯的技術和解決方案，用於治療許多常見疾病，如高膽固醇、高血壓以及常見癌症等」，但對於罕見疾病，由於患者數量較少，「因此每個療程的治療費用將會上升」。
根據Iqvia人類數據科學研究所（Iqvia Institute for Human Data Science）的數據，2024年針對罕見疾病（即影響少於20萬美國人的疾病）推出的藥物比例從2019年的51%上升至72%，其中超過40%的罕見病藥物用於腫瘤治療。
其餘28%包括針對較大人群的藥物，例如百時美施貴寶公司（Bristol Myers）銷售的治療精神分裂症的藥物Cobenfy，年定價為22,500美元。
領先的行業貿易組織美國製藥研究與製造協會（the Pharmaceutical Research and Manufacturers of America）表示，專注治療罕見疾病的藥物的定價「忽略了這類藥物對（美國）整體處方藥支出、醫療保險成本和患者支付能力的廣泛影響」。
美國高昂的藥價有其複雜的原因、背景和經歷。
首先，2003年完成的人類基因組測序為更好地理解罕見疾病的遺傳和生物學基礎鋪平了道路，從而推動了醫學科學的發展。
製藥公司得到了政策激勵，以投資罕見疾病的研究，還包括更長的市場獨佔期，其部份理由是：潛在銷售可能有限。
波士頓諮詢集團（Boston Consulting Group）預測，2024年新上市的藥物將達到600億美元的峰值年銷售額，遠低於過去的平均水平，原因是缺乏「超級暢銷藥」（指年銷售額超過100億美元的藥物）。
去年，FDA批准了57種新藥，其中包括該機構生物製品部門批准的7種新的細胞和基因療法。2023年，該機構批准了55種藥物和17種新的生物製品。
路透社對去年上市的45種新藥的製造商進行了調查，所做價格分析不包括影像劑、疫苗、間歇性使用的藥物（如抗菌藥物）以及尚未上市銷售的產品。
持續服用的藥物中，價格最高的為Zevra Therapeutics公司製造的Miplyffa，用於治療尼曼-皮克病C型（Niemann-Pick Disease Type C，一種遺傳性代謝紊亂疾病，美國約有900人患有此病），年費用超過100萬美元。
Orchard Therapeutics公司開發的基因療法Lenmeldy（用於治療一種罕見的遺傳性腦和神經系統疾病）去年以創紀錄的425萬美元的單次治療價格上市。
輝瑞（Pfizer）的血友病基因療法Beqvez在2024年的定價為350萬美元，但該公司不到一年後就以需求疲弱為由將其從市場上撤下。
各家製藥公司表示，新藥具有節省成本的價值，包括可能減少急症室就診和住院次數，而且部份採用基因編輯技術的治療方案還存在治癒的可能性。
製藥公司還強調，患者在健康保險計劃下承擔的藥物成本比例並不由他們決定。
許多製藥公司提供節省卡（saving card）等其它計劃，以減少自付費用；而保險公司則可以從製造商的目錄價格中獲得折扣和回扣，尤其是在其它有競爭性治療方法出現的情況下。#
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