在美國總統特朗普於10月中旬的記者會上宣布一項自閉症治療的重大消息後,研究教授愛德華·夸多斯(Edward Quadros)的手機便響個不停。
這位紐約州立大學下州醫學中心(SUNY Downstate University)的生物化學博士告訴《大紀元》,這項宣布是超過20年努力的成果。
從癌症藥物到自閉症新希望
美國食品藥物管理局(FDA)已正式批准甲醯四氫葉酸(Leucovorin)為第一個治療自閉症的藥物。在此次被批准用於自閉症治療前,它最為人所知的用途是作為癌症患者的輔助化療藥物,以預防氨甲喋呤 (methotrexate)的副作用。
這款藥物針對的是一種特定的營養缺乏問題,研究估計,有超過70%的自閉症兒童受其影響。
意外的發現:與「腦部葉酸缺乏症」的關聯
甲醯四氫葉酸與自閉症的關聯始於一個意外的發現。2002年,夸多斯教授與比利時神經內科醫師文森特·拉馬克爾斯(Vincent Ramaekers)的團隊發現,部份具發育異常的嬰兒,其大腦存在嚴重的葉酸缺乏。
研究指出,這些患有「腦部葉酸缺乏症」(Cerebral Folate Deficiency, CFD)的兒童,體內普遍存在一種會阻斷葉酸進入大腦的自體抗體。當這些兒童接受了甲醯四氫葉酸——一種更容易被大腦吸收的葉酸形式(也稱亞葉酸鈣)治療後,他們的症狀出現了改善,而其中一部份受試兒童正患有自閉症。
主要成效:顯著改善語言能力
由神經內科醫師理查德·弗萊(Richard Frye)領導、夸多斯教授共同參與的後續研究指出,高達75%的自閉症兒童體內存在這種阻斷性抗體。
弗萊醫師是研究甲醯四氫葉酸在自閉症兒童中應用的權威專家,他觀察到的主要改善是語言能力。他告訴《大紀元》:「我接觸過許多處於語言前期的孩子,甲醯四氫葉酸似乎對他們都有幫助。」如果孩子以前不會說話,用藥後他們開始說話;如果本來就會說話,他們對語言細微差別的理解能力會提升。
他補充,隨著溝通能力的提升,兒童的挫折感減少,行為問題通常也會有所改善。
誰最可能受益?治療的限制與注意事項
夸多斯強調,並非所有兒童都會從中受益。該療法最適用於那些自閉症主要由腦部葉酸缺乏症引起的兒童。
弗萊也警告:「我們不應將甲醯四氫葉酸視為一顆能治癒所有自閉症的『萬靈丹』。」該藥物副作用很少,但部份兒童可能出現多動和煩躁不安,服用抗癲癇藥物的兒童也需特別注意。
通常在3歲前(語言發展的關鍵窗口期)接受治療的兒童效果最好。因此,夸多斯建議對3歲以下的兒童進行血液篩查,以判斷其是否為高風險族群。
未來展望:從治療到預防
儘管甲醯四氫葉酸在自閉症中的完整作用機制仍待釐清,但它代表了第一種旨在治療自閉症根本原因之一的藥物,而不僅僅是控制症狀。
研究團隊目前甚至在探索是否可以透過篩查備孕父母,並在受孕前給予甲醯四氫葉酸來預防自閉症。
夸多斯預計,甲醯四氫葉酸的獲批將標誌著一個新時代的開端,自閉症將更多地被視為一種可干預的生物學疾病,而非僅僅是遺傳性的、難以治療的宿命。
作者簡介:Marina Zhang 是《大紀元時報》駐紐約的健康記者,報道健康新聞與新興健康議題的深度報道。她擁有墨爾本大學生物醫學學士學位。
原文 Leucovorin Could Be a Promising New Treatment for Autism–Here’s Why 刊登於英文《大紀元時報》#
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